▶ 美 FDA ODD·특허 확보 이어 유럽 시장 정조준

▶ 글로벌 권리 확보 통해 기술이전(L/O) 가치 극대화

▶ 독자적 ‘ENCT’ 배양 플랫폼 기술 경쟁력 재확인

<2026-01-27> 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀(456070, 대표이사 장종욱)은 샤르코-마리-투스 병(CMT) 치료 후보물질 ‘EN001’에 대해 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정(ODD)을 신청했다고 27일 밝혔다.

이는 미국 FDA의 ODD 획득에 이어, 유럽 시장에서도 제도적 지원을 확보해 향후 글로벌 기술이전(L/O) 가치를 극대화하기 위한 핵심 전략이다.

이엔셀은 앞서 미국에서 EN001의 CMT 적응증에 대한 FDA 희귀의약품 지정 및 특허 등록을 모두 완료, 이미 기술적 권리를 탄탄하게 확보한 바 있다.

CMT는 말초신경 손상으로 인한 근력 저하, 감각 장애, 보행 문제 등이 진행되는 희귀 신경질환으로, 현재 근본적 치료 옵션이 제한적이다. 이에 글로벌 수준에서도 미충족 의료수요가 높은 영역으로 평가된다.

EN001은 동종탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제로, 이엔셀은 초기계대(early-passage) 세포 운용과 독자 개발한 ENCT(ENCell Technology) 배양 플랫폼을 주요 차별화 요소로 제시하고 있다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 관련 물질 분비를 강화하는 배양 콘셉트로 개발됐으며, EN001은 손상된 말초신경으로 이동하여 신경수초 재생을 유도하는 것을 목표로 하고 있다.

이엔셀은 CMT1A 환자를 대상으로 국내에서 임상을 진행해오고 있으며, 임상 데이터 및 제조·품질(CMC) 일관성 확보를 통해 글로벌 진입을 추진하고 있다.

회사 관계자는 “미국 FDA 희귀의약품 지정과 미국 특허 확보에 이어 유럽 EMA에도 ODD를 신청함으로써 글로벌 권리 및 제도적 지원 기반을 확대하고 있다”며 “향후 임상 개발과 파트너링 기회를 지속적으로 검토할 계획”이라고 말했다.

EMA의 희귀의약품 지정은 COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 검토를 거쳐 의견이 도출되며, 지정 시 개발사에 과학자문, 수수료 감면 등 실질적 지원이 제공된다. 유럽의 경우 허가 시 시장 보호 등 인센티브 구조도 적용된다.