• 듀센 근디스트로피 질병의 경과

  만 3-4세 경에 걸음걸이가 이상하거나 자주 넘어지는 증상으로
  진단을 받게 되며 나이가 들면서 서서히 근력이 약해져서
  걷기가 힘들어지고 호흡기능이나 심장기능이 점점 약해집니다.

  

• 듀센 근디스트로피가 생기는 원인

  디스트로핀 단백은 근육세포안에서 세포막을 지지하는 중요한
  구조물입니다. 지지대 역할을 하는 디스트로핀 단백이 없으면
  근육세포가 점점 파괴되어 근육의 양이 줄고 근력이 약화됩니다.

  

듀센 근디스트로피 환자가 겪는 주요 증상은 다음과 같습니다.

• 임상적 주요 증상

  • • 걸음걸이가 불안정하다.
    • 자주 넘어진다.
    • 종아리가 비대하다.
  • • 일어날 때 무릎을 짚고 일어난다.
    • 발끝으로 걷는다.
    • 뛰거나 계단을 오르기 힘들다.

• 생물학적 주요 증상

  

• 듀센 근디스트로피 발생률

  

• 치료 방법

  현재까지 듀센 근디스트로피 질병의 치료 방법은 아래와 같습니다.

  • 보행에 대한 재활치료
  • 근력약화를 천천히 진행하게 하는 부신피질호르몬 복용
  • 골다공증과 척추 측만증에 대한 치료
  • 호흡보조치료 등

  최근에는 유전자 교정을 통한
  유전자치료제 임상시험이 시도되고 있습니다.

• EN001는 동종탯줄유래중간엽줄기세포치료제입니다.

  이엔셀㈜의 독자적인 기술로 만들어진 EN001 치료제는
  탯줄에서 분리한 줄기세포입니다.

  

• 중간엽줄기세포

  중간엽줄기세포는 탯줄, 골수, 지방 등의 조직에서
  얻어진 성체 줄기세포의 일종입니다.

  중간엽줄기세포는 심근경색, 골관절염, 루게릭병,
  크론병 등의 치료제로 사용되고 있습니다.

  국내외 8종의 중간엽줄기세포가 약제로 개발되어
  시판되고 있으며, 높은 안전성을 보이고 있습니다.

EN001의 안전성

현재 전세계적으로 판매되고 있는 8종의 줄기세포 치료제와 동일하게 EN001도 중간엽 줄기세포를 이용한 치료제입니다.
전세계에서 진행되는 8,000건 이상의 임상시험을 통해 중간엽 줄기세포 치료제의 안전성이 확인되었으며,
중대한 부작용은 단 1건도 발견되지 않았습니다.

이엔셀㈜이 자체 개발한 EN001은 국가에서 인증받은 시험 기관(KIT)의 철저한 검증을 통하여 안전성이 확인되었으며, 이를 바탕으로 식약처의 엄격한 심사를 통해 임상시험 승인을 획득 (2021.05.04.) 하였습니다.

EN001의 듀센 근디스트로피 병 치료 효과

듀센 근디스트로피 쥐모델인 mdx 마우스를 이용한 비임상시험에서 EN001의 치료 효과를 확인하였습니다.

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  정상 쥐모델

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  듀센 근디스트로피 쥐모델

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  EN001 투여

근육 조직 내의 섬유화(흉터) 조직은 진한 붉은색(상단)과 녹색(하단)으로 각각 염색이 되는데,
정상 쥐모델보다 듀센 근디스트로피 쥐모델에서 섬유화가 많이 발생하는 것을 알 수 있습니다.

그러나 EN001을 듀센 근디스트로피 쥐모델에 투여하였을 때, 섬유화 조직이 효과적으로 감소하는 것을 관찰하였습니다.

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  정상 쥐모델

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  듀센 근디스트로피 쥐모델

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  EN001 투여

또한 근육 조직 내의 건강한 근육 세포는 초록색(상단)으로, 죽어가는 세포는 붉은색(하단)으로 염색이 되는데,
정상 쥐모델보다 듀센 근디스트로피 쥐모델에서 건강한 근육 세포는 부족하고 죽어가는 세포가 많이 존재하는 것을 알 수 있습니다.

그그러나 EN001을 듀센 근디스트로피 쥐모델에 투여하였을 때,
건강한 근육 세포가 증가(근육 재생 효과)하고 죽어가는 세포가 적어지는 것(항사멸효과)을 확인하였습니다.